Liệu pháp gen đầu tiên điều trị U lympho tế bào vỏ kháng trị hoặc tái phát

Ngọc Anh , Điều trị an toàn , 10/06/2021

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa mới phê duyệt tecartus (brexucabtagene autoleucel), để điều trị cho người bệnh trưởng thành đã được chuẩn đoán mắc bệnh u lympho tế bào vỏ (MCL) kháng trị (không đáp ứng) hoặc đã tái phát sau điều trị khác.

Tecartus là một dịch thể đục truyền tĩnh mạch, có chứa các tế bào T tự thân, đã được biến đổi cấu trúc gen, nhắm vào khả năng liên kết với CD19 (CD19 thường biểu hiện trên các tế bào B bình thường và tế bào ung thư). Sau khi liên kết với CD19, nó sẽ kích hoạt tế bào T, tăng sinh và kích thích tiết ra các cytokine và chemokine gây ra tình trạng viêm. Hiện tượng này có thể dẫn đến việc tiêu diệt các tế bào biểu hiện CD19.

MCL là một dạng rất hiếm gặp của bệnh ung thư hạch không Hodgkin, một loại bệnh ung thư thường xảy ra ở những người cao tuổi và trung niên. Đối với những người mắc bệnh MCL, tế bào B, đây là một loại tế bào bạch cầu giúp cơ thể phòng chống lại tình trạng nhiễm trùng, biến các tế bào ung thư bắt đầu hình thành các khối u trong hạch bạch huyết và nhanh chóng lây lan sang các khu vực khác của cơ thể.

Thử nghiệm lâm sàng trên người bệnh trưởng thành bị mắc bệnh MCL kháng trị hoặc tái phát, được theo dõi ít nhất trong khoảng 6 tháng đã cho thấy, tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn sau khi điều trị với tecartus là khoảng 62%, cùng với tỷ lệ đáp ứng khách quan là khoảng 87%.

Nhãn thuốc cần có thể một cảnh báp đóng hộp về nguy cơ có thể xảy ra hội chứng giải phóng cytokine (CRS) gây ra hiện tượng sốt cao và những triệu chứng giống cúm và gây độc cho hệ thần kinh. Hội chứng này thường xảy ra khi các tế bào miễn dịch được kích hoạt và giải phóng ra một lượng lớn thành phần cytokine vào cơ thể. Cytokine là những protein nhỏ được coi là sứ giả của tế bào nhằm giúp định hướng các phản ứng miễn dịch của cơ thể. Tuy nhiên, nồng độ cytokine tăng cao còn có thể khiến hoạt động viêm toàn cơ thể tăng cao. Điều này có thể gây hại và can thiệp vào một vài chức năng của cơ thể. Trong trường hợp nghiêm trọng, bệnh CRS có khả năng gây suy tạng và thậm chí là nguy cơ bị tử vong.

Những phản ứng phụ phổ biến nhất của tecartus bao gồm: Sốt, hạ huyết áp, dấu hiệu liên quan đến não, nhiễm trùng nghiêm trọng, cơ thể mệt mỏi, giảm cảm giác thèm ăn, rối loạn chức năng vận động, mất ngủ, rối loạn nhịp tim, nhịp tim nhanh, tình trạng nhiễm trùng không rõ mầm bệnh, phù, cảm giác ớn lạnh, thiếu hụt khí oxy, run chân tay, phát ban, nhức đầu, buồn nôn, táo bón, tiêu chảy, khó thở, tràn dịch màng phổi và thất ngôn… Tác dụng phụ của điều trị bệnh thường xuất hiện trong vòng từ 1-2 tuần đầu sau khi điều trị, tuy nhiên cũng có một số trường hợp các tác dụng phụ có thể xảy ra sau đó.

Để đánh giá thêm về mức độ an toàn lâu dài của tecartus, FDA cũng đang yêu cầu các nhà sản xuất thực hiện một nghiên cứu khoa học quan sát sau tiếp thị có liên quan đến những người bệnh được điều trị bằng tecartus.

 

Tin cùng chuyên mục

Nổi bật trang chủ

Tin mới nhất

Xem thêm